明星基因疗法：Q1 营收下降14%

4月25日，诺华公布2023第一季度财报，财报显示，2023Q1净销售额达130亿美元，同比增长8%。其中，基因疗法方面，基因产品 Zolgensma和Kymriah 的销量有所下降， 两款的销售额共计4.44亿美元 。

(资料图片)

天价基因疗法，一度是全球最贵药物的Zolgensma 已在47个国家或地区推出,目前全球2500名以上患者接受了Zolgensma 治疗。 2023Q1，Zolgensma销售额3.09亿美元，同比下降14%。

目前，全球脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物市场处于三足鼎立（罗氏的Evrysdi和渤健的Spinraza）的状态，而Zolgensma还未在国内获批上市，目前处于临床三期阶段。其中Evrysdi 2023Q1销售额4.08亿美元，同比增长62%，有望成为最畅销的SMA药物 。

作为全球首款CAR-T疗法Kymriah 的2023年Q1销售额为1.35亿美元，同比下降11% 。  诺华认为这是复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）一线治疗竞争变得激烈所导致的。

诺华Q1财报（来源：诺华官网）

目前，我国也正在展开Kymriah相关临床，2019年10月，Kymriah获得国家药监局的临床试验默认许可，适应症为复发性或难治性侵袭性B-细胞非霍奇金淋巴瘤。

诺华基因治疗研发目前专注于基于AAV的基因疗法和基于CRISPR的基因编辑技术。其基因治疗平台在Zolgensma的基础上，拓展了疾病范围，包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、弗里德希氏共济失调(Friedreich’sataxia)等。

随着诺华在基因治疗强势布局，其在应用方面的多功能性而具有非常光明的未来，未来的基因治疗将大大增加其在医学中的份额，并用于治疗影响身体不同部位的多种疾病。

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